2月28日，美国再生医学公司BioRestorative Therapies (NASDAQ:BRTX) 已获得 FDA 批准其BRTX-100的新药临床试验 (IND) 申请，标志着干细胞疗法取得重大进展。该疗法旨在针对有血流的区域，将在第二阶段试验中评估其对慢性颈椎间盘源性疼痛 (cCDP) 的疗效。
BRTX-100 是首个也是唯一一个获准用于治疗颈椎退行性椎间盘疾病的干细胞候选产品。此次扩展建立在该公司现有的 FDA 慢性腰椎间盘疾病 (cLDD) 快速通道指定计划的基础上。即将开展的 2 期研究将以双盲、假对照、随机试验的形式进行，以评估椎间盘内 BRTX-100 注射的安全性和初步疗效。
FDA 授予 BRTX-100 项目（生物孔道疗法）快速通道资格，用于治疗慢性腰椎间盘疾病 (cLDD)。目前，该项目正在第 2 阶段临床试验 (NCT04042844) 2中进行评估，以确定其在治疗该疾病时的安全性和有效性。
cLDD 是患者及其医疗保健专业人员面临的常见且通常很棘手的问题。在美国，至少 80% 的成年人一生中至少会经历 1 次下背部疼痛。下背部疼痛是 45 至 65 岁美国人最常见的致残原因。目前，cLDD 的标准治疗包括保守的非手术方法或针对症状缓解和肌肉骨骼稳定的手术干预。目前尚无针对逆转椎间盘退化或解决椎间盘细胞稳态的临床治疗方法。
BRTX-100 是一种新型细胞疗法，旨在针对身体血流量较少的部位。该药物的安全性和有效性正在前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究中接受评估。
在本次试验中，患者被随机分配接受 BRTX-100 或安慰剂，以静脉输注的方式给药。患者将在第 2、12、26、52 和 104 周参加研究现场访问。该研究的主要结果指标是不良事件 (AE) 的频率以及视觉模拟量表 (VAS) 和 Oswestry 残疾指数 (ODI) 评分的变化。预计将招募来自 16 个美国临床站点的多达 99 名符合条件的患者。
2024 年 11 月的分析结果显示，第 26 周至第 52 周的初步盲测数据。到第 26 周，BRTX-100 已帮助约 70% 的患者 VAS 评分至少下降 30%，ODI 增加 30%。第 52 周，患者的 VAS 量表疼痛减轻至少 30%，ODI 量表功能增加 30% 。
BioRestorative 首席执行官 Lance Alstodt 在新闻稿中表示：“正在进行的 BRTX-100 治疗 cLDD 的 2 期临床试验的安全性和有效性终点的盲法初步临床数据非常令人鼓舞，患者报告的疼痛和功能结果显示出积极的趋势。”“最重要的是，在第 26 周，70% 的患者报告功能提高了 30% 以上，疼痛减少了 30% 以上。如果数据继续保持这种趋势，我们有信心达到 2 期试验的疗效终点。”
此外，这些数据表明，没有任何患者报告出现严重不良反应。值得注意的是，在第 26 周至第 52 周之间没有剂量（40 x 10^6 细胞）限制性毒性。
Alstodt 在新闻稿中表示：“我们很高兴 FDA 授予快速通道资格，这凸显了 BRTX-100 有望满足因保守非手术方法无效或手术干预失败而导致的慢性LDD 治疗中未满足的重大医疗需求，并反映了我们迄今为止报告的相对非常积极的初步 2 期临床数据。”“获得快速通道资格是一个重要的里程碑……将这种重要而新颖的干细胞疗法带给数百万等待有效缓解疼痛和改善功能的慢性LDD 患者。”
