目前，全球阿尔茨海默病（AD）患者数已超过5500万，尽管存在三款单抗药物能够一定程度上延缓病程，但均面临“脑萎缩加速”的悖论：虽然能有效清除致病蛋白，却不可避免地加速了脑萎缩。因此，治疗抉择在清除蛋白与保护脑结构间摇摆不定，医学界迫切需要一种双赢的新疗法。

2025年3月10日，《Nature Medicine》发布了突破性临床研究，骨髓源间充质细胞疗法Laromestrocel在49例轻度阿尔茨海默病（AD）患者中取得了突破性进展：不仅使海马体的萎缩速度降低了61.9%，还实现了全脑体积48.4%的保护率，且整个过程中未出现任何淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）的安全问题。

该试验于2021-2022年在美国10个医学中心开展，招募49例轻度AD患者，按1:1:1:1比例分为4组，治疗时长4个月，随访39周。其中，组1为安慰剂组，每月输注一次安慰剂；组2首剂输注2500万个细胞，后续3个月输安慰剂；组3每月输注2500万个细胞；组4每月输注1亿个细胞。

在这项随机双盲试验中， Laromestrocel无论是单次还是多次输注，治疗组均展现出良好的安全性，没有报告输注相关反应和超敏反应。

更重要的是，laromestrocel显著减缓了全脑和部分关键脑区的萎缩。与安慰剂组相比，所有治疗组联合分析时，全脑体积的萎缩减缓了48.4%，另外，Laromestrocel不同剂量的治疗组相对于安慰剂组的左侧、右侧和双侧海马萎缩分别减少了62%、53%和59%，其中左侧和双侧的减少达到了统计学显著性。

上述结果表明，对于轻度阿尔茨海默病患者，使用laromestrocel无论是单次还是多次给药均是安全的，患者耐受性好，且laromestrocel有助于减缓患者脑萎缩速度、治疗潜在认知功能下降。研究人员推测更长的治疗时间，将有助于延缓阿尔茨海默病的进展。

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