权威期刊发布！301医院临床证实：单核细胞疗法可显著改善儿童自闭症核心症状

本研究虽为单中心、小样本探索性试验，但凭借单中心、双盲、随机、安慰剂对照试验的严谨设计，已为脐带血单个核细胞治疗自闭症提供了目前最高等级的临床证据。

图.《Stem Cell Research & Therapy》,异体脐带血单核细胞疗法治疗自闭症谱系障碍合并免疫功能紊乱患儿的疗效和安全性：一项单中心、双盲、随机、安慰剂对照试验。每次输注3 × 10⁸个细胞，静脉输注，共输注4次，每次间隔1周，同时接受原有的康复治疗，并进行为期13周的随访。

每百名儿童中，就可能藏着3名自闭症患儿？全球自闭症发病率持续攀升，无数家庭深陷康复困境。一直以来，自闭症缺乏针对性的核心治疗手段，是困扰医学界多年的难题。如今，一项国家级权威临床研究，为自闭症治疗撕开了全新突破口！

近日，由中国人民解放军总医院（301医院）联合山东省脐血库共同完成的自闭症前沿临床研究，成功在国际权威期刊《Stem Cell Research & Therapy》在线发表。

该研究通过医学界最高标准临床试验，首次确凿证实脐带血单个核细胞能够有效改善自闭症患儿的核心症状，为自闭症精准治疗提供了权威、可靠的科学依据，给千万自闭症家庭带来全新希望。

据悉，该期刊5年影响因子高达7.9，是全球干细胞与再生医学领域的核心顶级刊物。本次研究采用双盲、随机、安慰剂对照的RCT黄金标准试验方案，彻底弥补了过往自闭症细胞治疗研究样本不足、缺乏对照、说服力弱的行业短板，是我国脐带血应用于自闭症治疗领域的里程碑式学术突破。

康复手段有限、发病基数庞大，自闭症治疗亟待新方案

自闭症谱系障碍（ASD）是一种高发的复杂神经发育疾病，主要表现为社交沟通困难、行为重复刻板等核心症状，且患病群体仍在持续扩大。

美国CDC2025年最新监测数据显示，当地8岁儿童自闭症患病率已达3.22%；而我国2020年首次全国流行病学调查结果显示，6至12岁儿童患病率为0.7%，国内自闭症患儿基数庞大，临床治疗与康复需求极为迫切。

目前，临床针对自闭症的干预方式主要以行为康复训练为主，尚且没有能够直接改善疾病核心症状的特效药物。

随着医学研究的不断深入，医学界终于探明关键病因：神经炎症、身体免疫失调，是诱发和加重自闭症的重要因素。

多数自闭症患儿存在体内炎症因子偏高、脑部小胶质细胞异常活跃等问题。

而脐带血单个核细胞天然具备免疫调节、抗炎、保护神经的独特优势，能够精准针对自闭症的核心病理问题发挥作用，成为自闭症靶向治疗的优质候选方案，拥有极高的临床推广价值。

为精准验证脐带血治疗自闭症的有效性和安全性，本次研究采用医学界证据等级最高的RCT临床试验方案，从根源上避免人为、主观试验误差，确保研究结果真实、科学、严谨。

本次研究共筛选纳入34名3-8岁、确诊自闭症且伴随免疫失调的患儿，将患儿随机分为治疗组和安慰剂组，每组各17人。

试验全程严格遵循随机分组、双盲测试、安慰剂对照三大核心原则，不仅医护人员无法区分患儿分组情况，患儿家属也全程不知情。

同时，治疗所用制剂与安慰剂在外观、输注流程上完全一致，最大程度保障了试验的客观性和公正性。

试验期间，所有患儿均在常规康复训练的基础上，每周接受一次静脉输注治疗，全程共4次治疗，研究团队持续跟踪随访至第13周。

本次试验方案由301医院权威团队主导设计，山东省脐血库全程深度参与，依托国际标准的细胞质量管理体系和优质脐血资源，为试验的顺利开展筑牢技术与资源根基。

脐血单个核细胞组与安慰剂组不良事件汇总

为期13周的随访数据充分证实，脐带血单个核细胞治疗能够有效改善自闭症患儿的核心症状，多项关键康复指标均出现明显正向变化，治疗效果清晰可见、有据可依。

在核心疗效评估中，用于衡量孩子社交能力损伤程度的SRS-2社交反应量表数据显示，治疗组患儿的评分降幅远超安慰剂组，孩子的整体社交能力得到实质性改善。

其中，社会认知能力的提升效果最为突出，这意味着患儿理解他人情绪、捕捉社交信号、判断他人行为意图的核心能力显著进步，精准突破了自闭症最核心的社交障碍难题。

除此之外，试验还观测到多项积极康复效果：患儿的游戏互动、日常休闲能力明显提升，困扰多数自闭症患儿的注意力缺陷、多动躁动等伴随症状得到有效缓解，日常适应行为也逐步向好发展，为后续更大规模的临床推广研究奠定了坚实基础。

对于儿童临床治疗而言，安全性是重中之重。本次临床试验的安全监测结果十分理想：全程未出现任何与脐带血输注相关的严重不良反应。治疗过程中出现的极少数轻微不适，均为暂时性、可自行恢复的轻度反应，无需额外临床干预。

同时，患儿全程监测的血常规、肝肾功能等核心身体指标均无异常，充分证明脐带血单个核细胞治疗自闭症的方案，对儿童具备良好的耐受性，短期安全可靠，临床应用风险完全可控。

本次重磅研究，是国内顶尖三甲临床团队与专业细胞资源平台产学研协同创新的标杆成果。山东省脐血库作为国内少数通过国际FACT细胞治疗权威认证的机构，始终以标准化、规范化的质量体系管控细胞资源，凭借充足优质的脐血储备和成熟的技术能力，为本次科研试验提供了全方位的资源保障与技术支撑。

此次科研成果的成功发表，标志着山东省脐血库完成了从单一细胞资源储备，到前沿临床科研共创的战略升级，也充分彰显了我国脐带血再生医学领域，在神经发育疾病治疗方向的国际领先学术影响力。

研究团队表示，本次依托严苛RCT试验完成的研究，是目前全球脐带血治疗自闭症领域证据等级最高、说服力最强的临床研究成果。

后续，团队将持续深耕相关领域，开展多中心、大样本、长周期的大规模临床试验，结合蛋白质组学、代谢组学等前沿技术，深度拆解脐带血治疗自闭症的免疫调控核心机制。

未来，301医院与山东省脐血库将持续深化战略合作，不断拓展脐带血在再生医学、神经发育疾病领域的应用场景，聚焦自闭症患儿的临床治疗刚需，持续打磨更安全、更高效、更精准的治疗方案，让前沿医学成果落地普惠，为万千自闭症家庭点亮新的康复希望。