近期,施普林格自然旗下医学期刊《Cureus》在线刊发一篇重磅综合综述,该研究由迪拜女子医学院神经内科、内科、生物医学等多学科联合团队完成,以 2020 至 2025 年全球数千份临床与基础研究数据为基础,系统梳理间充质干细胞(MSC)用于帕金森病治疗的完整科学证据,为千万中老年帕金森患者带来区别于传统药物、手术的疾病修复新路径。
帕金森病是全球第二大高发神经退行性疾病,传统主流治疗依靠左旋多巴药物、脑深部电刺激手术,仅能暂时缓解手抖、肢体僵硬、行动迟缓等外在运动症状,无法从根源阻断大脑神经持续损伤,也难以改善失眠、情绪低落、认知衰退等全身性非运动问题。
研究团队介绍,间充质干细胞取材渠道广泛、获取便捷,主要分为三类:骨髓来源干细胞、人体脂肪组织提取干细胞、脐带围产期干细胞,三类细胞各有优势,可适配不同年龄、身体状况患者。
不同于大众认知里 “直接替换受损神经细胞” 的修复思路,干细胞核心作用依靠旁分泌与外泌体信号传递,如同给受损大脑持续输送一套多功能修复工具箱,实现六大协同保护效果:第一,强效抑制大脑慢性炎症,降低损伤神经的有害炎症因子,让大脑免疫细胞转向修复模式;第二,持续分泌 BDNF、GDNF 等神经滋养因子,守护负责调控运动的多巴胺神经元,稳固神经突触功能;第三,提升脑部抗氧化能力,减轻线粒体损伤,延缓神经细胞老化;第四,阻断神经细胞凋亡通路,减少脑细胞持续死亡;第五,清理大脑内致病的 α- 突触核蛋白异常聚集,解决帕金森核心病理损伤;第六,释放携带微小 RNA 的细胞外囊泡,轻松穿透血脑屏障,实现无细胞长效修复效果。
综述汇总全球Ⅰ、Ⅱ期完整临床试验数据,证实静脉输注是安全便捷的主流给药方式,临床疗效与安全性数据表现亮眼。
在Ⅰ期单次输注试验中,20 名轻中度帕金森患者接受异体骨髓干细胞单次静脉输注,剂量标准为每公斤体重 100 万细胞,全程无严重输注反应、无细胞免疫排斥现象;高剂量组患者体内炎症指标明显下降,大脑滋养因子 BDNF 显著升高,肢体震颤、行动僵硬等运动功能出现明确改善趋势,仅出现短暂轻微血压波动这类一过性轻微反应,耐受度良好。
规模更大的Ⅱ期随机对照试验进一步验证治疗价值,近 45 名受试者分为三组,完成三次间隔式静脉干细胞输注,随访周期长达 88 周,以国际通用帕金森运动评分 MDS-UPDRS 作为疗效判断标准。
数据显示,三次规范输注组患者实现运动功能显著改善的概率超 70%,肢体活动灵活性、日常自理能力获得实质性提升。
针对高龄老年患者的拓展试验也同步收获积极结果,10 名 76 至 95 岁老年患者使用自体脂肪干细胞多次静脉输注,18 周治疗周期内全程安全可行,多项运动、情绪相关指标出现向好变化,适配高龄人群的身体耐受需求。
除成熟的静脉输注方案外,研究还梳理鼻腔给药、脑内局部注射等多元化给药路径,鼻腔输注可借助生理通道直达脑组织,操作微创,为不耐受静脉输液的患者提供备选方案。
团队表示,干细胞衍生外泌体无细胞、易储存、安全性更高,是下一代细胞修复疗法的核心研发方向;未来还将推进多中心大型临床试验,搭配炎症、神经损伤、脑影像等多维度生物标志物精准评估疗效,同时探索干细胞联合康复、神经调控、抗炎药物的协同治疗方案,进一步放大修复效果。
此次综述系统夯实了干细胞治疗帕金森病的完整科学体系,清晰证实该疗法兼具安全、长效、多靶点修复的独特优势,标志着帕金森病治疗正式从 “对症控症” 迈向 “根源修复” 的全新阶段,为全球数百万帕金森患者打开全新治疗窗口。