近日，一项发表于《JAMA Ophthalmology》的非随机临床试验报道了一种针对晚期无虹膜相关角膜病（aniridia-related keratopathy，ARK）的组织工程治疗方案。

该成果由全球顶尖眼科机构——英国摩尔菲尔德眼科医院联合伦敦大学学院眼科研究所共同完成，相关研究已正式发表于《美国医学会眼科杂志》。

作为本次研究的核心机构，摩尔菲尔德眼科医院底蕴深厚、实力顶尖。该院始建于1804年，是全球首家专业眼科专科医院，也是欧洲历史最悠久、规模最大的眼科诊疗与科研中心，常年位居全球眼科研究领域第一梯队。

据介绍，无虹膜相关角膜病变（ARK）是一种罕见的遗传性进行性眼病，发病率仅为四万至十万分之一，由PAX6基因突变引发。该病会直接破坏眼部角膜缘干细胞，而这类干细胞是维系角膜健康、保障眼部正常屈光的核心关键。

患者患病后，结膜组织会异常覆盖角膜，导致眼球表层浑浊、结膜层异常增厚，视力会持续不可逆衰退，最终可致失明，此前医学界始终缺乏有效的根治手段，属于典型的眼科“不治之症”。

为攻克这一医学难题，摩尔菲尔德科研团队研发出创新组织工程治疗技术。团队特制生物胶原蛋白“支架”，精准搭载角膜缘上皮干细胞与基质干细胞，靶向修复眼部受损病变区域。

本次临床试验采用单侧治疗对照模式，九名受试患者均为单眼接受干细胞疗法，另一只眼睛保留原状作为空白对照，确保试验数据真实精准。

临床试验数据显示，治疗前所有患者眼部均为中度病变，治疗眼平均眼表评分为9.4分，未治疗眼为8.4分。接受新型干细胞治疗后，患者眼部状态大幅改善，术后三个月治疗眼评分降至5.9分，术后一年稳定至6.7分；而未接受治疗的对照眼病情无明显好转，一年后评分仍高达8.0分。更值得关注的是，患者整体视力显著提升，平均视力表识别字母增加24个，相当于提升近五行标准视力，视觉功能得到实质性恢复。

伦敦大学学院眼科研究所角膜再生教授、摩尔菲尔德眼科医院资深眼科外科顾问萨贾德·艾哈迈德表示，这是全球首次将双干细胞胶原蛋白支架技术应用于屈光眼病治疗，成功证实该疗法可有效干预既往无法治愈的进行性视力损伤疾病。目前团队已启动规模化临床试验筹备工作，未来有望纳入英国国家医疗服务体系（NHS）常规治疗方案，惠及更多罕见眼病患者。

本次研究由英国医学研究委员会、摩尔菲尔德眼科慈善机构及该院NIHR生物医学研究中心联合资助，为罕见遗传性眼病的再生修复治疗提供了全新技术路径，也标志着眼科干细胞再生医学迈入全新阶段。