近日,首都医科大学附属北京天坛医院团队在恶性脑肿瘤免疫治疗领域取得重大原创性突破。
该院季楠、张扬主任医师领衔的研究团队,创新研发出靶向B7-H3的自体细胞治疗方案,用于治疗复发胶质母细胞瘤,早期临床试验证实该疗法安全可控、抗肿瘤效果显著,能够有效延长患者生存期,为晚期难治性脑肿瘤患者带来全新治疗希望。
相关研究成果已于2026年8月6日正式发表在国际顶尖医学期刊《自然·医学》(Nature Medicine),论文原标题为《Intracranial delivery of B7-H3-targeting CAR-T cells for recurrent glioblastoma: a phase 1 trial》。
这也是国际上首次证实,颅内局部输注B7-H3靶向细胞疗法对复发胶质母细胞瘤具备良好的临床应用价值。
据了解,胶质母细胞瘤是成人颅内恶性程度最高的原发性肿瘤,具有侵袭性强、复发率极高、预后极差的特点。临床上常规采用手术切除、放疗、化疗等综合治疗手段,但患者几乎都会出现肿瘤复发。
一直以来,复发胶质母细胞瘤缺乏有效的治疗手段,患者复发后中位生存期仅6至8个月,是全球神经肿瘤领域公认的难以攻克的医学难题,无数晚期患者面临无药可治的困境。
针对这一临床痛点,天坛医院研究团队精准攻坚,锁定胶质母细胞瘤广泛表达的B7-H3蛋白作为专属治疗靶点。区别于传统静脉给药方式,团队创新采用颅内局部、重复输注的给药模式,让治疗细胞直接精准作用于脑部肿瘤病灶,有效突破血脑屏障限制,大幅提升肿瘤局部治疗浓度,同时减少全身治疗带来的副作用,精准打击肿瘤细胞。
本次临床试验严格规范,共纳入15例复发胶质母细胞瘤患者,通过梯度给药方式,全面评估不同治疗剂量的安全性和初步临床疗效。试验结果充分验证了新型疗法的安全性与有效性:该疗法人体耐受性良好,治疗引发的不良反应均为轻、中度,全程可控可管理,未出现严重安全风险。
在核心疗效数据上,新疗法实现跨越式提升。入组15例患者的中位总生存期达到19.1个月,患者12个月总生存率高达66.7%,相较于传统治疗方案实现翻倍提升。其中14例存在可测量肿瘤病灶的患者中,8例患者病情达到稳定及以上良好疗效,疾病控制效果显著。更值得关注的是,1例患者经过两个疗程、共计8次颅内输注治疗后,颅内肿瘤增强病灶完全消失,实现临床完全缓解,疗效十分亮眼。
研究团队表示,该临床试验为B7-H3靶点应用于复发胶质母细胞瘤治疗,提供了扎实、权威的早期临床证据,填补了全球该领域治疗的技术空白。依托本次突破性成果,该新型细胞疗法已获批开展国际多中心一期临床试验,目前临床试验队列已在北京天坛医院、美国梅奥诊所同步启动患者入组,正式开启国际化临床验证进程。
此次研究成果的发布,不仅标志着我国在脑肿瘤免疫治疗领域跻身国际领先行列,打破了海外技术垄断,更为全球复发胶质母细胞瘤患者开辟了全新治疗路径,为攻克这一世界性神经肿瘤难题提供了中国方案、贡献了中国智慧。未来随着国际多中心临床试验的推进,该疗法有望尽快落地临床应用,惠及全球更多晚期恶性脑肿瘤患者。