2026年8月28日，国家药监局药品审评中心（CDE）官宣重磅进展：九芝堂美科研发的人骨髓间充质干细胞注射液，正式拟纳入CDE“关爱计划-延伸”罕见病创新药试点项目。这也是该政策落地以来，全国首款、唯一入选的干细胞治疗药物，标志着我国干细胞疗法正式迈入罕见病审评加速绿色通道，为罕见病精准治疗翻开全新篇章。

政策加持！罕见病新药研发迎来专属助力

为破解罕见病创新药研发周期长、路径不清晰、沟通成本高的行业难题，2026年5月29日，CDE正式印发专项文件，推出《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（关爱计划-延伸）》。

该计划核心采用「早期介入、研审联动」创新模式，聚焦新药研发关键节点，在临床试验开展前、二期临床收尾、上市申报前三大核心阶段，为药企提供前置审评指导、全程沟通服务，有效规避研发弯路、压缩研发周期，全力加速优质罕见病新药落地上市。

截至目前，该试点项目已纳入5个创新药品种、7次公示记录，覆盖小分子化药、中药等传统药物赛道。而九芝堂美科这款干细胞注射液的成功入围，首次将细胞治疗、干细胞技术纳入罕见病专项扶持体系，填补了行业赛道空白。

破解临床难题！直击罕见肺病无特效药困境

本次获批试点的干细胞药物，主要针对自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）——一种临床上极为棘手的罕见肺部疾病。

该疾病源于人体免疫紊乱，异常抗体将导致肺部巨噬细胞功能失效，无法正常清理肺泡内的代谢物质，造成肺部表面活性物质持续堆积。患者会出现持续性气短、低氧血症等进行性症状，严重影响呼吸功能，肺部影像会呈现典型的铺路石征，病情迁延难愈。

目前，国内暂无针对aPAP的对症治疗药物获批上市。临床主流的全肺灌洗治疗，仅能通过物理方式暂时清理肺部沉积物，不仅手术创伤大、需要反复操作，更无法从根源纠正免疫紊乱；而通用的GM-CSF替代疗法，仅对少数患者有效，临床治疗缺口极大，亟需创新根治方案。

相较于传统治标疗法，这款干细胞注射液开创了全新治疗思路。药物通过静脉输注方式，精准调节肺部免疫微环境、修复肺泡巨噬细胞生理功能，以免疫修复替代物理清洗的创新机制，从根源解决肺部免疫失衡问题，为aPAP罕见病患者提供了全新的治愈可能。

临床数据亮眼！安全性、有效性双重验证

该创新干细胞药物早已完成前期核心临床探索，研发成果扎实可靠。2023年6月，药物获得CDE临床试验默示许可；同年11月，在钟南山院士指导下，由广州医科大学附属第一医院李时悦教授团队牵头，启动全球首个干细胞治疗aPAP的Ⅱa期人体临床研究。

本次临床研究共纳入10名患者，分为低剂量单次、高剂量单次、高剂量重复输注三组开展对照试验。经过24周全程随访，试验结果表现优异：全程未发生任何与治疗相关的严重不良事件，用药安全性得到充分验证；同时患者肺泡氧合指标、血氧分压较治疗前显著改善，其中重复给药组的治疗效果提升最为突出。

目前，该干细胞产品已开启多赛道临床布局，同步推进多项重磅注册性研究，覆盖多种疑难病症：

1. 孤独症谱系障碍（ASD）：探索干细胞疗法的安全性与初步干预疗效；

2. 自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）：持续开展开放标签Ⅱa期注册临床研究，夯实治疗数据；

3. 缺血性脑卒中：开展多中心、随机双盲、安慰剂对照临床研究，验证鞘内注射干细胞的治疗价值。

行业里程碑！干细胞赛道迎来弯道超车新机遇

据公开数据显示，全球已知罕见病超7000种，绝大多数病种缺乏有效治疗手段，千万罕见病患者面临“无药可医”的困境。值得关注的是，多数罕见病的核心发病机制，均涉及机体免疫失衡、组织损伤与修复障碍，与干细胞免疫调节、组织修复、再生修复的核心药理特性高度契合。

此次干细胞药物首次纳入罕见病“关爱计划-延伸”试点，是国内生物医药领域的重要突破。这一政策突破，正式为干细胞疗法开辟了「罕见病适应症优先审评、快速转化」的全新路径。

未来，依托罕见病政策红利，干细胞技术有望快速完成临床落地与产业转化，攻克更多疑难罕见病，让更多无药可治的患者迎来新生，也为国内细胞治疗产业高质量发展注入全新动力。